Ο αιφνίδιος καρδιακός θάνατος (SCD) είναι ο πιο κοινός τρόπος θανάτου στην παιδική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια (HCM). Το μοντέλο HCM Risk-Kids που αναπτύχθηκε πρόσφατα παρέχει στους κλινικούς ιατρούς εξατομικευμένες εκτιμήσεις κινδύνου. Ο στόχος αυτής της μελέτης ήταν η εξωτερική επικύρωση του μοντέλου σε μια μεγάλη ανεξάρτητη, πολυκεντρική κοόρτη ασθενών.
Μελετήθηκε μια αναδρομική, διαχρονική κοόρτη 421 ασθενών που διαγνώστηκαν με HCM ηλικίας 1-16 ετών ανεξάρτητα από την ανάπτυξη HCM Risk-Kids και την εσωτερική ομάδα επικύρωσης. Τα δεδομένα για τις προγνωστικές μεταβλητές κινδύνου HCM-Kids (ανεξήγητη συγκοπή, μη παρατεταμένη κοιλιακή ταχυκαρδία, μέγιστο πάχος τοιχώματος της αριστερής κοιλίας, διάμετρος αριστερού κόλπου και διαβάθμιση οδού εκροής αριστερής κοιλίας) συλλέχθηκαν από τη στιγμή της αρχικής κλινικής αξιολόγησης. Αξιολογήθηκε η απόδοση του μοντέλου HCM Risk-Kids στην πρόβλεψη του κινδύνου στα 5 έτη. Είκοσι τρεις ασθενείς (5,4%) πέτυχαν το τελικό σημείο SCD εντός 5 ετών, με συνολικό ποσοστό επίπτωσης 2,03 ανά 100 ασθενείς-έτη [95% διάστημα εμπιστοσύνης (CI) 1,48–2,78]. Η επικύρωση μοντέλου έδειξε δείκτη C Harrell 0,745 (95% CI 0,52–0,97) και Uno's C-index 0,714 (95% 0,58–0,85) με κλίση βαθμονόμησης 1,15 (95% 0,51–1,80). Ένας προβλεπόμενος ουδός κινδύνου 5 ετών ≥6% εντόπισε 17 (73,9%) συμβάντα SCD με αντίστοιχο C-statistic 0,702 (95% CI 0,60–0,81).
Αυτή η μελέτη αναφέρει την πρώτη εξωτερική επικύρωση του μοντέλου HCM Risk-Kids σε έναν μεγάλο και γεωγραφικά διαφοροποιημένο πληθυσμό ασθενών. Ένας προβλεπόμενος κίνδυνος 5 ετών ≥6% εντόπισε πάνω από το 70% των συμβάντων, επιβεβαιώνοντας ότι το HCM Risk-Kids παρέχει μια μέθοδο για εξατομικευμένες προβλέψεις κινδύνου και κοινή λήψη αποφάσεων σε παιδιά με HCM.
Πηγή : https://academic.oup.com/eurjpc/article/29/4/678/6414894?login=true
